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Nel panorama sanitario internazionale, le malattie rare rappresentano una sfida complessa e multidimensionale, richiedendo un approccio altamente specializzato e innovativo. La loro natura individuale e i bassi numeri di pazienti contribuiscono a un tendente scarso interesse da parte dell’industria farmaceutica e delle istituzioni pubbliche, limitando così le possibilità di sviluppo di terapie efficaci. Tuttavia, recenti

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